Najdroższy lek na świecie to Zolgensma. Stosuje się go w leczeniu dzieci w wieku poniżej dwóch lat, które chorują na rdzeniowy zanik mięśni (SMA).
Jednorazowa terapia, która wykorzystuje najdroższy lek na świecie, kosztuje około dwóch milionów euro.
SMA w ciężkich przypadkach prowadzi do powolnej śmierci dziecka przed ukończeniem drugiego roku życia. Śmierć grozi, jeśli nie podejmie się w porę odpowiednich działań. W związku z tym, szwajcarski koncern farmaceutyczny Novartis rozpoczął akcję losowania swojej terapii genowej dla 100 chorych dzieci. Co kilka tygodni, wyłaniane będzie kolejne nazwisko pacjenta.
Zgodę na losowanie terapii dla śmiertelnie chorych wydał Instytut Paula Ehrlicha w Langen. To niemiecka placówka do spraw szczepionek i biomedycznych środków leczniczych. Upoważniona jest do wydawania zgody na wprowadzanie w życie tego typu niestandardowych metod leczenia rzadkich schorzeń.
– Nie ma żadnych powodów, aby sprzeciwiać się programowi działania firmy Novartis – informuje kierownictwo Instytutu Paula Ehrlich.
Niemieckie dzieci wytypowane w losowaniu firmy Novartis przystąpią do terapii przy użyciu lekarstwa Zolgensma. Mimo, że nie zostało ono jeszcze dopuszczone do stosowania w Europie. Terapia nie wymaga regularnego przyjmowania leków. Polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią. Podaje ją się chorym w postaci jednorazowego wlewu.
Rodzice dzieci oraz specjaliści od etyki w medycynie krytykują akcję. W ich opinii powinna ona być dostępna dla wszystkich chorych. W Niemczech na rdzeniowy zanik mięśni choruje jedno na dziesięć tysięcy dzieci.
Preparat Zolgensma w maju ubiegłego roku wprowadzono do obrotu w USA na podstawie zezwolenia amerykańskiej Agencji Żywności i Leków. W Europie trwają jeszcze badania kliniczne. Dostępny jest na rynku alternatywny środek, ale nie jest on tak skuteczny, jak lek firmy Novartis.
Źródło: interia.pl
